Un médicament innovant contre la mucoviscidose très vite disponible pour les plus jeunes malades

Dans la lutte contre la mucoviscidose, la recherche médicale a permit la mise en place d’un traitement accessible dans les prochains jours, dès l’âge de 6 ans.
Dans la lutte contre la mucoviscidose, la recherche médicale a permit la mise en place d’un traitement accessible dans les prochains jours, dès l’âge de 6 ans. - Photo d’illustration Pixabay

Un espoir de mieux vivre pour les plus jeunes malades

François Brun, le ministre de la Santé, vient de l’annoncer, le kaftrio, un médicament innovant et efficace dans la lutte contre la mucoviscidose, maladie génétique qui détériore les systèmes respiratoires et digestifs, sera, dans les prochains jours, disponible pour les plus jeunes malades de 6 à 11 ans. Alors qu’il n’était jusque-là disponible que pour les personnes de 12 ans et plus atteintes de la maladie.

Ce traitement qui permet une nette amélioration des capacités respiratoires (en ciblant la protéine à l’origine de la maladie), va permettre aux plus jeunes, comme c’est déjà le cas pour les plus âgés, de mener une vie quasi normale. Et pour plus longtemps. Le médicament ne guérit pas de la mucoviscidose, mais permet de stabiliser son évolution.

« Elle sera davantage « normale », avec la mucoviscidose qui se mue en une forme de maladie chronique. On peut penser que ça va stabiliser la maladie, même si on n’a pas encore suffisamment de recul. Au final, ce sont probablement des années de vie en plus qui sont gagnées », explique à France Info Thierry Nouvel, le directeur général de l’association Vaincre la mucoviscidose.

« L’arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours. Il sera disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière » a quant à lui indiqué le ministre de la Santé.

Une information très importante pour les jeunes malades, un très beau cadeau pour les enfants à la veille de Noël.

Le médicament sera délivré sous forme de comprimés et sera remboursé par la Sécurité sociale.

Pas pour tous pour le moment

Cependant, le traitement que les associations de lutte contre cette maladie qui touche environ 7000 personnes (200 enfants naissent chaque année atteints de la mucoviscidose), considèrent comme révolutionnaire, ne peut pour l’heure, être accessibles à tous. Le kaftrio ne pourra bénéficier qu’aux enfants qui sont « hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR » a expliqué la HAS (Haute autorité de Santé). Un peu moins de 300 d’entre eux. Avec l’espoir que les choses évoluent rapidement grâce à la recherche.

« Il y a quand même 35 % des patients avec la mucoviscidose qui ne peuvent pas accéder à une thérapie de cette nature-là. Vaincre la mucoviscidose finance des projets de recherche pour trouver une solution, c’est pourquoi il est important de donner à notre association » soutient Thierry Nouvel.